一针279万元的身价，曾让波哌达可基注射液（信玖凝）称霸中国药品价格之最。在今年6月降价140万元之后，这款由信念医药科技研发、武田中国负责商业化推广的药物，正积极争取进入2026年商保创新药目录。
国家医保局近日公布的初步审查名单中，波哌达可基注射液位列其中。这款用于治疗中重度血友病B的基因疗法，此前曾在2025年目录申报中落选，如今算是二度申请。作为国内首位获批的血友病B基因治疗药物，该药于2025年4月顺利获批上市。
血友病属于隐性遗传症，患者基因突变导致凝血因子缺乏，易引发关节、肌肉等部位自发性出血。严重出血时疼痛程度堪比分娩，反复发作更可能造成关节残疾，因此血友病患者也获封"玻璃人"之称。
静脉注射补充凝血因子是常规疗法，但需要终身频繁用药。波哌达可基注射液的优势在于实现单次给药。它借助工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，将优化的人凝血因子Ⅸ基因递送至患者肝细胞，通过宿主细胞系统持续表达凝血因子Ⅸ，并分泌至血液中发挥促凝血作用。
不过，该药上市一年多以来，却面临销量困境。高价格成为主要障碍。当前血友病治疗已从"有没有药"问题，转变为"能否负担创新疗法"的现实考题。
北京疼痛挑战公益基金会联合天津市友爱罕见病关爱服务中心发布的《血友病创新疗法支付方案及全球策略》指出：基因治疗这类一次性疗法存在支付难题，包括疗效不确定性、长期疗效证据不足、支付方需提前承担风险；治疗费用高昂导致多数患者无力承担，影响公平可及性；单次费用过高冲击医保基金预算；现有医保缺乏分期支付和结果担保机制等；商保中存在患者流动与责任归属问题。
调查显示：中国患者对基因疗法的支付意愿中位数为5万至8万元，未成年人家庭支付意愿更强；80%患者家庭年收入不足8万元；患者可承受的自付费用区间在16万至40万元之间。
6月18日，信念医药高管向媒体透露，今年6月初已完成价格下调，目前患者自付费用降至139万元以内。在部分省市，叠加惠民保报销后，患者实际自付费用约100万元。降价后已有患者向公司咨询用药事宜，预计数月内可开出首例处方。
广东省血友病诊疗管理中心主任孙竞教授向第一财经记者表示，有患者听闻降价消息后赶来医院咨询，但得知即便降价仍需百万元费用后黯然离开。许多患者早已因病陷入贫困，难以负担这样高昂的治疗费。
"这个药能否彻底治愈尚不明朗，但五年疗效相当可观。"孙竞补充道。
对于信念医药和武田中国来说，若波哌达可基注射液成功纳入2026年商保目录，必须承诺给予保司特定支付折扣。但即便进入目录，也不等于可以直接纳入商业保险。在惠民保项目上，企业需逐个地区推进产品落地。如何破解这款药物的商业化困局，仍是亟待解决的难题。
